FDA는 11월 2일 세포·유전자치료제(CGT)의 역가 보증 최종 지침을 발표했습니다. 2011년의 ‘역가 시험’ 지침을 대체하며, 초점도 달라졌습니다. 완제품 출하시험이 기준에 맞는지만 보는 것이 아니라 원료의 변동성, 제조공정 설계와 관리, 공정 중 시험, 출하시험을 하나의 전략으로 연결하라는 내용입니다.
핵심은 “시험 결과 한 건”보다 그 결과를 믿을 수 있게 만드는 전체 근거입니다. 제품의 작용기전과 역가 관련 중요품질특성(CQA)을 연결하고, 공정변수와 원료가 역가에 미치는 위험을 제품 전주기에서 다시 평가해야 합니다. 시험의 적합성 기준을 미리 정하고, 대조시료 결과는 관리도로 살펴 장기간의 불리한 추세를 찾아야 합니다. 기준물질을 바꿀 때도 기존 물질과 여러 독립 시험으로 비교해 새 값의 근거를 남겨야 합니다.
시험법을 바꾸거나 다른 시험실로 이전하는 경우도 단순 문서 개정으로 끝나지 않습니다. 변경 위험에 따라 일부 또는 전체 재밸리데이션을 정하고, 시험실 이전은 재현성을 평가할 수 있도록 사전에 설계해야 합니다. 이 지침은 CGT 제품에 한정되지만, 데이터 완전성 관점에서는 원료·공정·시험·변경 기록이 끊김 없이 이어져야 제품 역가를 설명할 수 있다는 점이 중요합니다.
오늘 확인할 것
- 역가 관련 CQA와 원료·공정변수의 연결 근거가 위험평가에 남아 있는가?
- 대조시료 결과의 장기 추세와 기준물질 교체 근거를 검토하는가?
- 시험법 변경·이전 시 재밸리데이션 범위와 비교 기준을 미리 정했는가?
근거 문서
- FDA, Guidance for Industry: Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products (Final, November 2026): https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/guidance-industry-potency-assurance-cellular-and-gene-therapy-products
- FDA, Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products — Final Guidance PDF (November 2026): https://www.fda.gov/media/196183/download