FDA 유전자편집 초안, 환자와 제품 변형을 끝까지 연결하세요

FDA는 10월 27일 맞춤형 유전자편집 제품의 허가 신청과 허가 후 관리를 다룬 지침 초안을 공개했습니다. 의견 제출 기한은 11월 27일입니다. 한 허가 안에 여러 제품 변형을 포함할 수 있도록 하면서도, 환자에게 맞는 제품이 정확히 제조·시험·출하됐다는 증거는 더 분명히 요구합니다.

초안 #IV.A는 최종 용기의 동일성 시험이 같은 시설에서 처리되는 다른 제품과 구별할 수 있어야 한다고 설명합니다. 체외에서 환자 세포를 편집하는 제품은 환자에게서 채취한 출발물질과 그 환자를 위해 만든 최종 제품을 제조 전 단계에서 연결하는 절차를 문서화해야 합니다. #VII.B에서는 용기와 포장에 표적 유전자 변형을 확인할 수 있는 제품 변형 식별자를 두도록 권고합니다. 위험평가상 환자별 표시가 필요하면 로트와 대상 환자를 연결하고, 자가 체외 제품에는 용기와 포장 모두에 환자별 고유 식별자 두 개 이상을 권고합니다.

이는 모든 제조소에 적용되는 일반 데이터 완전성 지침이 아닙니다. 그러나 환자 식별, 원료 채취, 제조 지시, 시험 결과, 라벨과 출하 승인 사이의 연결이 한 번이라도 끊기면 올바른 결과도 올바른 환자의 제품임을 증명하기 어렵다는 점은 분명합니다.

오늘 확인할 것

• 출발물질·제조기록·시험결과·최종 라벨의 식별자가 서로 맞는가
• 제품 변형이나 표적 서열이 바뀔 때 영향평가와 승인 기록이 남는가
• 식별자 불일치·재발행·수기 전사 시 처리 절차와 점검기록이 있는가

맞춤형이라는 말은 기록도 제각각이어도 된다는 뜻이 아니라, 연결 증거가 더 정확해야 한다는 뜻입니다.